表皮水疱症

Epidermolysis bullosa

　表皮水疱症は表皮-真皮接着部の構成タンパク質をコードする遺伝子の変異によって，軽微な外力により容易に水疱やびらんを生じる疾患である。タンパク質補充療法や遺伝子治療，細胞療法など，様々な治療法が開発されている。筆者らが行っている遺伝子編集技術を用いたreframing治療も含め，表皮水疱症の最新治療戦略について概説する。