ミトコンドリア病の治療

　ミトコンドリア病の根本治療はミトコンドリア機能障害を正常化することである。しかし，医学研究が進んだ今日においても，本症を治療適応として承認された薬剤は存在しない^1）。現在，世界で開発中のミトコンドリア病の治療薬は数薬剤が存在するが，いまだ十分評価できるような結果は出ていない。ミトコンドリア病に対する専門家のオピニオンを基にした使用薬剤もしくは試薬をホームページに示す（久留米大学医学部小児科ホームページのミトコンドリア病パンフレット：http://www.ped-kurume.com/pdf/mitochondria.pdf）。しかし，そのエビデンスレベルはいずれもレベル4（expert opinion）と低く，治験を経たものは1剤もない。本稿では，現在，日本で開発中の治療薬2剤について紹介する。