血友病

新しい知見

　最近の臨床的な進歩は，血友病治療に使用される第VIII因子製剤，第IX因子製剤の安全性が高まったことである．血漿由来の製剤においては，ドナースクリーニング法の改善，加熱処理などのHIV対策により新たなHIV感染は防止されており，C型肝炎などの輸血後肝炎についてもドナースクリーニングの改善，ウイルス不活化処理などにより安全性の高いものとなった．遺伝子組換え法で製造されたリコンビナント製剤においては，第VIII因子製剤では臨床的な有効性が確認され，さらに安全性の向上のためアルブミン無添加製剤の治験が行われている．リコンビナント第IX因子製剤は現在治験中であるが，製造全工程中でヒトおよび他の動物由来の血漿・血清はいっさい使用せず，最終産物にアルブミンを添加せず，ウイルス感染の側面からさらに安全な製剤と考えられる．

　血友病に対する根本的な治療法である遺伝子治療に関しては精力的な研究が行われているが，発現率，発現持続時間など臨床応用までにはいくつかの問題がある．これらを解決して，将来，安全で効果的な遺伝子治療が実施されることを望みたい．