Evidence Based Medicineに基づく治療―L-DOPA

Evidence for efficacy of levodopa in the treatment of Parkinson's disease.

パーキンソン病治療のgold standardと呼ばれるL-DOPA療法は，黒質―線条体で欠乏しているドパミンを補充するという科学的な治療法である。L-DOPA単独，次いでL-DOPAと末梢性ドパ脱炭酸酵素阻害薬（DCI）との配合剤によるL-DOPA療法が世界中のパーキンソン病患者の治療に用いられている。L-DOPA療法の効果は多くの非盲検試験や二重盲検試験の成績で報告されているが，両報告の成績は基本的に同一である。L-DOPAの治療効果は卓越しているので，初期の非盲検試験の報告にほとんどすべての効果と副作用が詳細に記録されており，その後の二重盲検試験で新たにつけ加える知見はほとんどない。二重盲検試験の結果を科学的な根拠としてL-DOPA療法を行うEvidence Based Medicineは重要であるが，その一方で，パーキンソン病患者の病状は決して均一ではないので，個々の患者に適した治療（Tailored Medicine）への配慮も専門家としての重要な務めである。

Parkinson's disease (PD) is characterized by cell loss in the substantia nigra and a reduction of dopamine in the striatum. Since dopamine does not cross the blood-brain barrier, it cannot be administered directly, but its precursor, levodopa (L-DOPA) can cross it. These led to clinical trials with levodopa (L-DOPA) in 1960s. Levodopa is an effective treatment of PD, but the side effects nausea, vomiting and involuntary movements are frequent and severe.