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雑誌
医学のあゆみ295巻5号
エピゲノム編集の進歩と医療応用への道
医歯薬出版
電子版ISBN
電子版発売日 2025年11月3日
ページ数 120
判型 B5
印刷版ISSN 0039-2359
印刷版発行年月 2025年11月
書籍・雑誌概要
エピゲノム編集の進歩と医療応用への道
企画：中村卓郎（東京医科大学医学総合研究所未来医療研究センター実験病理学部門）
・解析技術の進歩により，疾患病態におけるゲノム変異の役割が明らかになる一方で，ゲノム変異に依存しない病因としてエピゲノム異常の重要性が浮かび上がってきている．
・エピゲノム異常を主要な病因とする疾患は，先天性代謝異常，神経筋細胞の機能異常，がん，老化関連疾患など多岐にわたり，各分野の専門家が病態解明と治療法開発に取り組んでいる．
・本特集では，エピゲノム編集の基本技術の開発に携わっている研究者が最新のプラットフォームを説明するとともに，医療応用の基礎となるエピゲノム病態の概念に関する研究成果についても紹介する．
目次
転写調節・エピゲノム編集における転写制御因子とエピゲノム修飾酵素の最新動向
不活性型CRISPR-Casシステムを用いたエピゲノム編集ツール
CRISPRoffシステムによるエピゲノム編集とその応用
エンハンサー同定と編集による疾患分子メカニズムの解析
ゲノム・エピゲノム編集を最適化するガイドRNAの設計戦略
DNAメチル化編集によるインプリント制御機構の解析
エピゲノム編集を用いた疾患モデル動物の創出
エピゲノム編集プラットフォームを用いたゲノムワイドスクリーニング技術と疾患解析研究
エピゲノム編集への応用を視野に入れたLNP型核酸デリバリーシステムの現状と将来
エピゲノム遺伝子治療の現状と新規ベクター開発の可能性
小児遺伝性疾患に対するエピゲノム編集アプローチの可能性
AMLに対するエピゲノム編集治療の開発
網膜色素変性の新規治療法としてのエピゲノム編集の可能性
アルツハイマー型認知症に対するエピゲノム編集治療の可能性
X染色体関連疾患とエピゲノム編集――不活性化アレル再活性化の現状と課題
骨軟部肉腫のエピゲノム異常を標的としたエピゲノム編集治療の展望
CRISPR活性化スクリーニングを活用した骨髄系腫瘍に対するデシタビン作用機序の解析
小児脳腫瘍における治療標的としてのエピゲノム編集――基礎研究が紡ぐ臨床応用への展望
