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雑誌
医学のあゆみ292巻5号
ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ
医歯薬出版
電子版ISBN
電子版発売日 2025年2月3日
ページ数 120
判型 B5
印刷版ISSN 0039-2359
印刷版発行年月 2025年2月
書籍・雑誌概要
ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ
企画：真下知士（東京大学医科学研究所実験動物研究施設先進動物ゲノム研究分野）
・CRISPR-Cas9などの技術革新により精密かつ効率的な遺伝子改変が可能となった．遺伝子疾患の理解や治療法の実用化を推進する“次世代医療”として大きな期待が寄せられている．
・一方，ゲノム編集技術の社会実装に向けては，倫理的課題や法的課題に関する合意形成から，安全性評価と品質管理の確立まで，解決すべき重要課題がいくつもある．
・本特集では，基礎技術の革新，疾患モデルの作製と応用，創薬研究，医療現場での臨床応用など，多角的な視点からゲノム編集の全貌に迫る．
目次
■ゲノム編集モダリティ
純国産ゲノム編集ツール“Zinc Finger-ND1”の開発
次世代型プライムエディターの設計・開発
塩基編集技術の発展と遺伝子治療への応用
タイプⅠ CRISPR-Cas3ゲノム編集機構とその活用
CRISPR随伴トランスポゾン（CAST）によるプログラム可能なDNA挿入技術の開発
CRISPR-Cas9の祖先タンパク質IscBの構造解析と分子改変
■ゲノム編集細胞研究
CRISPRスクリーニング法を用いたがん治療の新規標的探索
生体内ゲノム編集技術“HITI法”のupdate
ヒトゲノム情報を応用したiPS細胞のゲノム編集研究
転写調節プラットフォームの開発と応用
■疾患モデル動物研究
CRISPR-Cas9システムを用いた遺伝子改変マウスの作製
i-GONAD法で広がる遺伝子改変動物作製の現状と展望
CRISPRを利用した時期・組織特異的遺伝子変異マウスの作出
iPS細胞を用いたヒト疾患モデルマーモセット作製
■ゲノム編集治療
Ex vivoゲノム編集治療時代の幕開け――現状と課題
複数のニックにより誘導するゲノム編集
染色体挿入型ウイルスベクターによる発がんとその機序
血友病に対する遺伝子治療とゲノム編集治療
Ex vivo，in vivoゲノム編集治療法開発の動向
■安全性評価や倫理的課題
ゲノム編集治療に係る目的外変異の予測･評価の手法と考え方
ゲノム編集技術とその医療応用の特許動向――拡大を続ける海外アカデミアによる特許支配と国産技術の利用
