小児リウマチ性疾患における医薬品の適応外使用の解決に向けた取り組み

はじめに

　近年，さまざまな作用機序の分子標的薬の登場によりリウマチ性疾患の診療は飛躍的な進歩を遂げ，小児においてもその一部は企業治験を経て保険診療で使用可能になった。一方，実臨床で有効性が認められながら保険適用外の薬剤も多数存在し，これらをいかに適切に使用可能にするかは常に重要な課題である。必要な患者に確実に届けるためにはさまざまなステップが必要で，治験から承認を得るだけでなく，最近では日本小児科学会，およびその分科会の薬事委員会が連携し，適応外使用の解決に向けてさまざまな取り組みを行っている。