ヒトiPS細胞由来の再生医療等製品の実用化について―評価・規制の観点から―

Regulatory aspects of iPSC-derived regenerative medical products in Japan：a PMDA perspective

要旨：近年，ヒトiPS細胞を用いた再生医療の研究開発が進展し，わが国では世界に先駆けてヒトiPS細胞由来の再生医療等製品が製造販売承認されるに至った。iPS細胞は多分化能および自己複製能を有し，幅広い疾患領域への応用が期待される一方，その実用化には品質，有効性及び安全性の確保が不可欠である。本稿では，医薬品医療機器等法に基づき再生医療等製品として承認されるヒトiPS細胞加工製品を対象に，品質管理，非臨床安全性評価，臨床評価および薬事承認制度の基本的な考え方を概説した。生きた細胞を原材料とする本製品は，品質の不均一性や造腫瘍性など，従来の医薬品とは異なる特有の課題を有する。整形外科領域を含む再生医療等製品の円滑な実用化には，製品特性を踏まえた評価戦略の構築と，開発早期からのPMDA相談の活用が重要である。