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Volume 2, Issue 2 （July 2022）

MD Frontier 2巻2号（2022年7月発行）

History　筋ジストロフィー医療発展の歴史

筋ジストロフィーの治療研究の歴史（5）　―DMDに対するステロイド治療― 鈴木友子 ¹ , 武田伸一 ² ¹国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部細胞治療研究室長 ²国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター神経研究所名誉所長/産学連携顧問キーワード：グルココルチコイド , 筋ジストロフィー , 炎症 , 免疫抑制 , 筋萎縮 , 転写調節 , NF-κB , ステロイド Keyword: グルココルチコイド , 筋ジストロフィー , 炎症 , 免疫抑制 , 筋萎縮 , 転写調節 , NF-κB , ステロイド pp.50-55

発行日 2022年7月20日 Published Date 2022/7/20

DOI https://doi.org/10.34449/J0119.02.02_0050-0055

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参考文献

グルココルチコイドはデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy：DMD）患者の歩行可能な期間を２～３年延長し，呼吸機能，心機能低下や側弯症の進行を抑制し，生命予後を改善するとされる．2013年には国内で薬事承認を受け，『デュシェンヌ型筋ジストロフィー診療ガイドライン2014』に掲載されて以降，標準的治療として広く処方されている．しかし，グルココルチコイドには広範な生理作用があり，長期投与により副作用（低身長，骨粗鬆症・骨折，満月様顔貌，皮膚の菲薄化，多毛，耐糖能異常，肥満，白内障，高血圧，不整脈，多動・イライラ感，免疫不全など）が生じる．副作用を減らした新規ステロイドが開発中であるが，好ましい作用を残し，副作用を除いた理想的な薬剤が処方される日が訪れるだろうか．「KEY WORDS」グルココルチコイド，筋ジストロフィー，炎症，免疫抑制，筋萎縮，転写調節，NF-κB，ステロイド