特集 発生および生体工学と生殖医療
ミトコンドリア病と遺伝子治療
石川 香
1
1筑波大学生命環境系助教
pp.47-53
発行日 2016年6月1日
Published Date 2016/6/1
DOI https://doi.org/10.34449/J0015.23.02_0047-0053
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「Summary」ミトコンドリアの機能不全が原因で引き起こされる多様な疾患群であるミトコンドリア病には，核DNAのミトコンドリア関連遺伝子の突然変異で起こるものと，ミトコンドリアDNAの突然変異が原因となっているものの2種類がある。特に後者は，複雑な病態形成や遺伝様式を特徴とし治療も困難である。本稿では，そうしたミトコンドリア病の概説と一般的な治療戦略に加え，近年試みられているミトコンドリア病の遺伝子治療についてその利点や課題を含めて紹介する。「Key words」ミトコンドリア，ミトコンドリアDNA（mtDNA），遺伝子治療，生殖医療，ゲノム編集
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