免疫不全症の治療 根治療法としての造血細胞移植ならびに遺伝子治療

●同種造血細胞移植は免疫不全症に対して永続的な症状の改善が期待される根治療法となる。●同種造血細胞移植による有害事象のリスクをふまえて適応を判断する。●正確な診断と病態評価による最適な移植法と移植時期の選択が移植の成績向上に重要である。●移植後シクロホスファミドによるGVHD対策によりドナーの選択肢が拡大している。●遺伝子治療の安全性と有効性も向上しており、新たな根治療法としての期待値が高い。