ADPKD研究におけるiPS細胞技術の活用―疾患モデル構築からiPS創薬，そして臨床応用へ

iPS cell technology in ADPKD research: from disease modeling to iPS cell-based drug discovery and clinical application

はじめに

　常染色体顕性多発性囊胞腎（autosomal dominant polycystic kidney disease：ADPKD）は，両側の腎臓に進行性に多数の囊胞が形成され，囊胞の増大に伴って腎臓が腫大し，腎機能が低下する難治遺伝性疾患である^1）。ADPKDは単一遺伝子の異常で発症する疾患として最も頻度が高く，日本国内には約3万人，世界全体では1,200万人以上の患者が存在すると推計されている^{2, 3）}。