低ホスファターゼ症に対する酵素補充療法

Enzyme replacement therapy for hypophosphatasia

要旨：低ホスファターゼ症（HPP）に対する根本的治療法として，アスフォターゼアルファによる酵素補充療法（enzyme replacement therapy；ERT）が開発された。ERTは重症型HPPの生命予後を劇的に改善して長期生存を可能にし，骨石灰化促進作用を介して患者の運動機能を著しく向上させた。重症型HPP患者の延命により，骨脆弱性や変形など整形外科的な対応が今後必要となる可能性がある。