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第2章 循環器
Japan Pulmonary Hypertension Registry(JAPHR)の挑戦:日本のレジストリー研究は世界に太刀打ちできるか
田村 雄一
1
1国際医療福祉大学医学部循環器内科
キーワード:
レジストリー
,
肺動脈性肺高血圧症(PAH)
,
希少疾患
,
新薬開発
Keyword:
レジストリー
,
肺動脈性肺高血圧症(PAH)
,
希少疾患
,
新薬開発
pp.431-433
発行日 2020年9月1日
Published Date 2020/9/1
DOI https://doi.org/10.15106/j_naika126_431
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Summary
・本邦の肺高血圧症レジストリー(JAPHR)によると十分な多剤併用療法を行い肺動脈の血行動態指標の改善が得られることにより,肺動脈性肺高血圧症の予後はきわめて良好である.
・大規模ランダム化比較試験が困難な希少疾患領域においては,リアルワールドデータの活用は疾病予後調査だけではなく,新薬開発においても重要になっている.本邦におけるレジストリーも信頼性や悉皆性の面から,このようなリアルワールドデータ活用に応える体制整備を行っていく必要があり,日本医療研究開発機構(AMED)クリニカルイノベーションネットワーク推進事業によりJAPHRも体制整備を行っている.
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