標準治療法の変遷 分子標的療法は何を変えようとしているのか? 骨髄異形成症候群

lenalidomideは低リスク骨髄異形成症候群(MDS)の貧血症例、とくに5q-症候群の貧血に対し奏効し、細胞遺伝学的寛解を誘導する。ファルネシルトランスフェラーゼ阻害薬であるtipifarnibは、Rasを標的分子とする経口薬剤で、ハイリスクMDSの一部の症例に有効である。DNAメチル化阻害薬である5-azacitidineとdecitabineは、低用量単剤投与でもハイリスクMDSに有効であることが第III相臨床試験で証明された。