標準治療法の変遷 分子標的療法は何を変えようとしているのか? 急性前骨髄球性白血病

急性前骨髄球性白血病(APL)は、汎血球減少、播種性血管内凝固症候群(DIC)の合併など独特の臨床像をもち、特定の染色体異常から分子生物学的な解析が進み、よく理解されている白血病の一つである。治療薬は、分子標的治療薬であるレチノイン酸から、ヒ素まで興味ある薬剤が主体となる。PML/RAR-αキメラ蛋白を分子標的として、分化抑制を解除することが作用機序とされるレチノイン酸の登場により、生存率は改善し、患者QOLも以前より明らかによくなっている。分子標的治療薬の効果と限界を紹介し、今後の治療戦略を考察する。