脳を標的とするAAVベクターの最新動向

Latest progress of brain-targeting AAV vectors

　アデノ随伴ウイルス（adeno-associated virus；AAV）ベクターは，生命科学研究や難病の遺伝子治療に不可欠なものとなりつつある。10年ほど前まではユビキタスなプロモーターを搭載し，非特異的に遺伝子発現するAAVを直接組織に注入していたが，近年，様々な標的細胞種に特異的に遺伝子発現するAAVや，静脈内投与で血液脳関門を効率的に透過するAAVが開発され，応用範囲が爆発的に広がっている。本稿では，脳を標的としたAAVベクター遺伝子導入技術の最近の進歩を紹介する。