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BRAIN and NERVE Volume 75, Issue 5 （May 2023）

BRAIN and NERVE 75巻5号（2023年5月発行）

Japanese English

増大特集神経・精神領域の薬剤ハンドブック

〈総論〉

脳神経内科領域における開発途上の薬剤 Drugs under Development (Neurology) 関島良樹 ^1,2 Yoshiki Sekijima ^1,2 ¹信州大学脳神経内科，リウマチ・膠原病内科 ²信州大学バイオメディカル研究所 ¹Department of Medicine (Neurology and Rheumatology), Shinshu University School of Medicine ²Institute for Biomedical Sciences, Shinshu University キーワード：開発途上の薬剤 , 脳神経内科 , 核酸医薬 , 遺伝子治療 , 抗体薬 , drugs under development , neurology , nucleic acid therapeutic , gene therapy , antibody therapeutic Keyword: 開発途上の薬剤 , 脳神経内科 , 核酸医薬 , 遺伝子治療 , 抗体薬 , drugs under development , neurology , nucleic acid therapeutic , gene therapy , antibody therapeutic pp.427-432

発行日 2023年5月1日 Published Date 2023/5/1

DOI https://doi.org/10.11477/mf.1416202354

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

従来，脳神経内科領域の疾患，特に変性疾患に対しては，低分子医薬による対症療法が中心であった。しかし近年，疾患の発症機序の根本に働きかけ病理・病態を改善させる疾患修飾薬として，特定の蛋白質，RNA，DNAに選択的に作用する抗体医薬，核酸医薬，遺伝子治療薬の開発が進行している。神経免疫疾患や機能性疾患のみならず，蛋白質の機能喪失や異常蛋白質の蓄積による神経変性疾患も根治治療が可能になることが期待される。

Abstract

Neurological diseases, especially degenerative diseases, have been mainly treated symptomatically with small molecule drugs. In recent years, however, the development of antibody therapeutics, nucleic acid therapeutics, and gene therapies that selectively act on specific proteins, RNA, and DNA has been underway to identify disease-modifying drugs that improve disease outcomes by acting on the underlying pathogenic mechanisms of diseases. It is expected to enable disease-modifying therapy not only for neuroimmunological and functional diseases, but also for neurodegenerative diseases caused by loss of protein function and accumulation of abnormal proteins.