遺伝性網膜疾患の動物モデル

Animal models of hereditary retinal diseases

はじめに

　遺伝性網膜疾患の原因を解明して新しい治療法を開発する際には，動物モデルは重要な役割を果たす。遺伝性網膜疾患の動物モデルの視機能を詳細に解析することによって「なぜ見えないか」を理解し（図1），さらに網膜のサンプルを調べることによって疾患のメカニズムを研究することができるからである。さらに新しい治療法を試す場合，患者に使用する前の段階で動物モデルに投与し，その安全性や効果を検証することができる。実験動物の寿命はヒトよりも短い（例えばマウスやラットであれば寿命は2年程度）ため，患者では5〜10年もかかる研究を数か月程度の短期で行うことも可能である。