今月の主題 臨床医のための遺伝子工学
疾患治療への遺伝子工学の応用：遺伝子治療に向けて
日本での現状
先天性疾患の遺伝子治療—アデノシンデアミナーゼ欠損症を中心に
﨑山 幸雄
1
1北海道大学医学部小児科学
キーワード：
ADA欠損症
Keyword:
ADA欠損症
pp.2160-2161
発行日 1997年11月10日
Published Date 1997/11/10
DOI https://doi.org/10.11477/mf.1402904813
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1990年9月，米国国立衛生研究所（NationalInstitute of Health：NIH）のブーレイス博士らのグループが，酵素補充療法中のアデノシンデアミナーゼ（adenosine deaminase：ADA）欠損症の女児例に，ヒトへの初めての遺伝子治療を行った1）．筆者らは同博士との共同研究で，ADA欠損症に対する遺伝子治療臨床研究を1995年8月から開始している．
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