小児の造血細胞移植実施数の変遷

はじめに

　小児領域における同種造血細胞移植（HSCT）は，造血器悪性腫瘍，固形腫瘍，先天性代謝疾患，原発性免疫不全症まで幅広い疾患群に対して根治療法^1）として位置づけられてきた。1974年にわが国で初めてHLA完全一致の血縁者をドナーとした骨髄移植が行われて以降，1993年より骨髄移植推進財団（現 日本骨髄バンク），1999年より臍帯血バンクを介した非血縁者間HSCTが開始され，2000年に血縁ドナーからの末梢血幹細胞移植が保険適応となった。移植幹細胞源は拡大し，移植を希望する大部分の患者にドナーを確保し得る環境が整備されるようになった。技術向上の結果，近年では移植前処置の強度を軽減したreduced intensity conditioning（RIC）を用いた移植や血縁者間HLA半合致移植が登場し，HSCTはその多様性を増している。同種HSCTを経験した小児患者は，治療終了後の晩期障害やQOLに課題を抱える。小児患者に対する治療開発は，真の移植適応を探索する過程そのものであり，治療精度の向上や代替治療の出現によりHSCTの適応はくり返し問い直される。