ダウン症治療研究最前線 ダウン症の疾患モデル細胞パネルの樹立と新しい病態コンセプト

はじめに

　ヒト人工多能性幹細胞（induced pluripotent stem cells：iPS細胞）の発明により，多くの難治性疾患へのアプローチが可能となった。患者と同一のゲノム構造をもちさまざまな系列細胞を生み出すこの技術は，動物モデルでは得られなかった知見を与えてくれる。そして近年目覚ましい勢いで開発が進むゲノム編集技術と組み合わせることで，より深く，一歩踏み込んだ研究を行うことができるようになった。