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Kidney and Metabolic Bone Diseases Volume 28, Issue 3 （July 2015）

腎と骨代謝 28巻3号（2015年7月発行）

小児の骨-胎生期から思春期まで

小児骨疾患の新規治療薬大薗恵一 ¹ ¹大阪大学大学院医学系研究科小児科学キーワード： Meclizine , Transforming Growth Factor Beta , モノクローナル抗体 , 骨形成不全症 , 低ホスファターゼ症 , 軟骨無形成症 , Pamidronic Acid , 線維芽細胞増殖因子受容体-3 , 中和抗体 , 低リン血症性くる病 , 腫瘍性低リン血症性骨軟化症 , 線維芽細胞増殖因子-23 , SOST Protein Keyword: Antibodies, Monoclonal , Achondroplasia , Hypophosphatasia , Meclizine , Osteogenesis Imperfecta , Transforming Growth Factor beta , Receptor, Fibroblast Growth Factor, Type 3 , Antibodies, Neutralizing , Rickets, Hypophosphatemic , Pamidronate , Fibroblast Growth Factor 23 , SOST Protein, Human pp.249-256

発行日 2015年7月1日 Published Date 2015/7/1

DOI https://doi.org/10.19020/J02201.2015274641

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文献概要
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今まで根本的な治療法がなかった小児骨疾患に対して,生物製剤を含む新規治療法が開発されてきている.骨形成不全症に対しては,パミドロネートが保険適用になったが,骨粗鬆症の新規治療薬の抗スクレロスチン抗体も今後効果が期待される.軟骨無形成症に対しては,FGF受容体3型の活性を抑制するため,受容体の中和抗体,可溶型受容体,tyrosine kinase inhibitorなどが開発されてきている.CNPアナログやメクロジンは,FGFR3の細胞内シグナル伝達系の抑制効果が期待される.低ホスファターゼ症に対する酵素製剤およびFGF23関連低リン血症性くる病に対するFGF23の中和抗体については,臨床試験が行われており,近い将来の認可が期待される.