HGFを用いた急性期脊髄損傷治療－重度頚髄損傷に対する日本発・新規薬剤・髄腔内投与の挑戦－

ラット胸髄損傷に対する肝細胞増殖因子（hepatocyte growth factor；HGF）遺伝子治療の有効性を2007年に報告して以来，臨床応用を目指して霊長類を含めた脊髄損傷モデルに対するヒトHGF蛋白（recombinant human HGF；rhHGF）髄腔内投与の有効性とその至適投与時期を明らかにし，安全性試験を含めた髄腔内rhHGF薬物動態試験を経て，2014年6月より企業主導治験（第1／2相）を行った。本治験では，受傷後72時間の時点で改良Frankel分類A／B1／B2を呈する18～75歳の重度頚髄損傷患者を本登録した。本登録から6時間以内に治験薬を腰椎高位から髄腔内に初回投与し，その後，週1回，合計5回投与を行った。有害事象の評価ならびに，ASIA motor scoreの24週時におけるベースラインからの変化量を評価した。rhHGF髄腔内投与の安全性および下肢運動機能改善効果が確認された。2020年7月からAIS grade Aのみを対象とした第3相試験を開始し，現在進行中である。