HVJ-リポソーム法と神経系の遺伝子治療

Gene transfer to neural tissues by HVU-liposomes

遺伝子治療の鍵を握る遺伝子導入技術の改良の一つとしてわれわれは非ウイルスベクターにウイルスコンポーネントを取り入れ，ウイルス蛋白による導入効率の増強と非ウイルスベクターのもつ安全性を合わせ持ったハイブリッド型リポソーム（HNU-リポソーム）の開発を行ってきた。これによって様々な組織への遺伝子導入が試みられ，神経系への遺伝子導入も可能になったが，リボソームの種類によって標的が大きく異なり，脳局所への遺伝子導入には正電荷型のHVJ-リポソームを，広範囲への遺伝子導入には負電荷型のHVJ-リポソームが適している。これらを有効に用いることにより，脳局所での遺伝子機能解析や虚血性変化に対する脳保護療法の可能性が示された。

HVJ-liposome gene delivery system has been effective for in vivo gene transfer. We further developed HVJ-anionic liposomes and HVJ-cationic liposomes. When HVJ-anionic liposomes containing LacZ gene were injected into monkey brain, wide spread LacZ gene expression was detected. Using this method, transfer of bc1-2 gene into ischemic rat brain inhibited the ischemic changes of the brain tissue. On the contrary, using HVJ-cationic liposomes, gene transfer was restricted at the injection site of the brain.