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2004年のPassageらによるCMT1Aモデルマウスに対するアスコルビン酸投与の有効性の報告を契機に,欧米において,5つのランダム化比較試験が行われた。アスコルビン酸は既にヒトでの安全性が確認されており,Passageらの報告はCMT1A治療のブレークスルーにつながるものと期待されたが,ヒトでの結果は異なるものであった。本稿では,これまでの臨床試験の歴史とその結果,今後の治療の展望につき概説する。
Abstract
Charcot-Marie-Tooth disease type 1A (CMT1A) is a disease for which no drug treatments are available. Passage et al. reported that ascorbic acid reduced the mRNA level of PMP22, improved motor function and increased the numbers of myelinated peripheral nerve axons in a mouse model of CMT1A. Based on these results, five clinical trials were undertaken at different centers worldwide. However, none of them demonstrated significant effectiveness. Although these outcomes were disappointing, these studies have provided many useful insights for conducting the next randomised controlled trial for CMT1A.
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