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BRAIN and NERVE Volume 67, Issue 10 （October 2015）

BRAIN and NERVE 67巻10号（2015年10月発行）

Japanese English

総説シリーズ・ビタミンと神経疾患その2

アスコルビン酸（ビタミンC）とシャルコー・マリー・トゥース病 Ascorbic Acid and Charcot-Marie-Tooth Disease 能登祐一 ¹ Yu-ichi Noto ¹ ¹京都府立医科大学大学院医学研究科神経内科学 ¹Department of Neurology, Graduate School of Medical Science, Kyoto Prefectural University of Medicine キーワード：シャルコー・マリー・トゥース病 , アスコルビン酸 , 臨床試験 , Charcot-Marie-Tooth disease , ascorbic acid , clinical trial Keyword: シャルコー・マリー・トゥース病 , アスコルビン酸 , 臨床試験 , Charcot-Marie-Tooth disease , ascorbic acid , clinical trial pp.1241-1246

発行日 2015年10月1日 Published Date 2015/10/1

DOI https://doi.org/10.11477/mf.1416200289

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

2004年のPassageらによるCMT1Aモデルマウスに対するアスコルビン酸投与の有効性の報告を契機に，欧米において，5つのランダム化比較試験が行われた。アスコルビン酸は既にヒトでの安全性が確認されており，Passageらの報告はCMT1A治療のブレークスルーにつながるものと期待されたが，ヒトでの結果は異なるものであった。本稿では，これまでの臨床試験の歴史とその結果，今後の治療の展望につき概説する。

Abstract

Charcot-Marie-Tooth disease type 1A (CMT1A) is a disease for which no drug treatments are available. Passage et al. reported that ascorbic acid reduced the mRNA level of PMP22, improved motor function and increased the numbers of myelinated peripheral nerve axons in a mouse model of CMT1A. Based on these results, five clinical trials were undertaken at different centers worldwide. However, none of them demonstrated significant effectiveness. Although these outcomes were disappointing, these studies have provided many useful insights for conducting the next randomised controlled trial for CMT1A.