特集 最近よく聞く他科の薬―先生の外来にこの薬を使っている患者さんがきますよ
第7章 神経
［神経難病治療薬（トランスサイレチン型アミロイドーシス治療薬）］パチシラン（オンパットロ®），ブトリシラン（アムヴトラ®）
関島 良樹
1
1信州大学 脳神経内科/リウマチ・膠原病内科／信州大学 バイオメディカル研究所
pp.621-625
発行日 2025年9月1日
Published Date 2025/9/1
DOI https://doi.org/10.15106/j_naika136_621
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▪トランスサイレチン型（ATTR）アミロイドーシスは，トランスサイレチン（TTR）を前駆蛋白とする全身性アミロイドーシスである．
▪TTR mRNAを標的とした短鎖干渉リボ核酸（siRNA）製剤であるパチシランとブトリシランのATTRアミロイドーシスに対する有効性が証明され，国内外で認可されている．
▪パチシランは3週間ごとの点滴静注製剤で，投与関連反応の頻度が高い．
▪ブトリシランは3ヵ月ごとの皮下注製剤で，投与関連反応の頻度が低いため，現在の治療のsiRNA治療の主体となっている．
© Nankodo Co., Ltd., 2025
