パーキンソン病に対する新しい治療用遺伝子の開発

Finding new genes for gene-therapy of Parkinson's disease

パーキンソン病に対する遺伝子治療の候補遺伝子として，ドーパミン合成酵素，神経栄養因子，ドーパミンニューロンへの分化誘導因子が挙げられる。神経幹細胞やES細胞を培養する技術の進歩により，パーキンソン病患者に対するドーパミンニューロン移植の可能性が出てきた。Nurr1遺伝子を神経幹細胞に導入することによりドーパミンニューロンへの分化が促されることが示されている。遺伝子治療に有効な新しい治療用遺伝子を開発するためには，Nurr1と協調して神経幹細胞をドーパミンニューロンへ分化させる因子の探索に加えて，ドーパミンニューロンの分化機構の全容を解明していくことが重要である。

Dopamine-synthesizing enzymes, neurotrophic factors, and differentiation factors for dopaminergic neurons are candidates for gene-therapy of Parkinson's disease. Recently, many researchers have been exploring methods to generate dopaminergic neurons from neural stem cells or embryonic stem cells (ES cells), in order to transplant them into the brain of patients with Parkinson's disease. Forced expression of Nurrl in neural-stem cells has been reported to promote their differentiation into dopaminergic neurons.For finding new and effective genes for gene-therapy of Parkinson's disease, it would be important to reveal molecular mechanism of Nurrl on differentiation from neural-stem cells into dopaminergic neurons.