ALS治療薬開発の現状

Current Status of Drug Development for Amyotrophic Lateral Sclerosis

筋萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis：ALS）は進行性，難治性の運動ニューロン疾患である。ALSの治療薬としてはリルゾールとエダラボンが承認されているが，ALSは依然として急速に運動障害を引き起こす致死性の疾患であり，より効果的な治療法の開発が急務である。ALSの病態メカニズムの解明，効率的な臨床試験デザイン，研究支援プログラムの進歩などにより，多くのALSに対する臨床試験が国内外で進行中である。

Abstract

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a progressive and fatal disease of motor neuron. Although riluzole and edaravone have been approved for the treatment of ALS, it remains a lethal disease that causes rapid motor impairment, and there is an urgent need to develop more effective treatments. Advances in understanding the pathomechanisms of ALS, efficient clinical trial design, and research support programs have led to many clinical trials for ALS both domestically and internationally.