上衣腫に対する臨床試験の現状と展望

Current Status and Prospects of Clinical Trials for Ependymoma

Point

・本邦では出生数の大幅な減少を受けて，小児脳腫瘍症例も急激な減少が予想される時代となった．上衣腫は小児脳腫瘍の5.4%を占めるとされ，予後が厳しいことからも治療成績の把握が重要な疾患であるが，国内治療成績すらしっかり把握できているとは言いがたい現状である．

・一方で，WHO診断においても分子診断が重視されるようになり，診断体制の構築が重要な疾患となっている．治療においては，ガイドラインも出版されているものの，海外の臨床研究の動向を受け，実臨床においては2022年発行のガイドラインには必ずしも合致しない診療が実施されている．

・急激な少子化に伴う診療体制の変化のなかで，重要性を増す臨床試験に関し，世界・本邦の現状と展望を本稿で概説する．

　Due to the sharp decline in the birth rate in Japan, a severe decline in pediatric brain tumor cases is expected. Ependymoma accounts for 5.4% of pediatric brain tumors, and due to its poor prognosis, understanding treatment outcomes is crucial. However, in Japan, it is difficult to accurately understand treatment outcomes. Meanwhile, the World Health Organization's diagnostics have increasingly emphasized molecular diagnosis, making the establishment of a diagnostic system crucial. Although treatment guidelines have been published, due to trends in overseas clinical research, clinical practice does not necessarily conform to the 2022 guidelines. Amid changes in the medical system resulting from the rapid decline in the birthrate, this paper outlines the current status and outlook for clinical trials, both globally and in Japan.