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BRAIN and NERVE Volume 75, Issue 5 （May 2023）

BRAIN and NERVE 75巻5号（2023年5月発行）

Japanese English

増大特集神経・精神領域の薬剤ハンドブック

〈総論〉

神経領域の薬剤の現状を俯瞰する—真のDecade of Brainの到来か Recent Advances in Novel Therapies for Neurological Diseases: An Overview and Future Scope 漆谷真 ¹ Makoto Urushitani ¹ ¹滋賀医科大学内科学講座脳神経内科 ¹Department of Neurology, Shiga University of Medical Science キーワード：神経疾患 , 抗体 , アンチセンスオリゴヌクレオチド , 酵素補充療法 , ドラッグリポジショニング , neurological disorders , antibody , antisense oligonucleotide , ASO , enzyme supplementation , drug-repositioning Keyword: 神経疾患 , 抗体 , アンチセンスオリゴヌクレオチド , 酵素補充療法 , ドラッグリポジショニング , neurological disorders , antibody , antisense oligonucleotide , ASO , enzyme supplementation , drug-repositioning pp.411-417

発行日 2023年5月1日 Published Date 2023/5/1

DOI https://doi.org/10.11477/mf.1416202351

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

近年，多くの神経疾患に対して疾患修飾薬が開発された。その基盤技術は核酸医薬や抗体医薬，さらに酵素補充療法といった新規技術を用いたものから，従来薬の投与方法の工夫，さらに基礎研究によるプルーフオブコンセプト（POC）からドラッグリポジショニングを経て有効性が示されたものまで，多種多様な創薬戦略が結実している。「治る脳神経内科」に向けた最新の神経疾患治療薬を概観する。

Abstract

Disease-modifying therapies remain an important unmet medical need in many neurological diseases. However, recent advances in novel therapies, such as antisense oligonucleotides, antibodies, and enzyme supplementation have significantly improved the prognosis and delayed time until relapse of various neurological diseases. Nusinersen used for spinal muscular atrophy and patisiran for transthyretin-mediated familial amyloid polyneuropathy significantly suppress disease progression and prolong longevity. Antibodies against the CD antigen, interleukin, or complement significantly lessen the time until relapse of multiple sclerosis or neuromyelitis optica. Administration of antibodies has expanded for treatment of migraine and neurodegenerative diseases such as Alzheimer's disease. Therefore, a paradigm shift is being observed in therapeutic strategies for many neurological diseases, many of which are typically considered “intractable.”