リボザイム

　分子生物学では遺伝子DNAからそのコピーであるRNAができ，その情報に従って蛋白質ができることが，生きていることの基本であると教えている．多くの遺伝子が調和を保ち，適宜うまく発現されていることにより，生物は快適に時を過ごしていると思われる．しかし，遺伝子が変異を持っていたり，ウイルスなど外来遺伝子に侵入されたりして，この調和が乱されると，時に重篤な疾患となる．この遺伝子発現のステップにかかわる疾患としては，癌，遺伝病，ウイルス疾患などが含まれるが，その多くは根本的な治療法が確立されていない．悪い遺伝子を発現させないようにする一つの方法として，悪いDNAから読まれた悪いRNAを見分けて分解してしまえばよい，という方法が考えられる．そのためには非常に特異性の高いRNA分解酵素が必要とされる．そのようなRNA分解酵素が1980年代に発見され，現在，任意の標的のみを切断するような設計も可能となってきた^1）．

　このRNA分解酵素は「リボザイム（ribozyme）」と呼ばれている．リボザイムは，RNA分解酵素ではあるが，それ自身蛋白質ではなく，RNAからできている．本稿では，リボザイムの発見から，その設計法，および医療への応用研究の現状について紹介したい．