病態の解明と研究の進歩 遺伝子治療の可能性と現在の進行状況

アデノ随半ウイルスベクターを用いたパーキンソン病の遺伝子治療は、すでに米国において3種類の臨床研究が実施され、安全性に問題のないことが確認された。われわれも本年前半には臨床研究に着手する予定である。まだ症例数が少なく、観察期間も短いため、慎重に推移を見守る必要はあるが、遺伝子導入は安全な治療法として定着する可能性が高い。米国で3種の異なるアプローチが実践されているように、どこにどのような遺伝子を導入すればよいかは、まだこれからの問題である。パーキンソン病の病因解明が進むとともに、導入すべき新たな遺伝子候補もみつかるはずである。遺伝子治療は、パーキンソン病の根本治療に道を開く重要なツールになるに違いない。