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6．再生医療（3）PAD に対する新しい遺伝子治療薬―コラテジェン
特集 透析患者PADの最前線 森下 竜一 遺伝子治療, 血管新生, 肝細胞増殖因子, 重症虚血下肢, 閉塞性動脈硬化症 臨牀透析 36巻 7号 pp. 704-712(2020年07月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
難治性疾患，とくに遺伝子異常による先天性疾患や悪性度の高いがん治療に対して遺伝子治療が開発されてきた．長く実用化に疑問が呈されてきたが，2015 年以降，遺伝病やがんに対して多くの遺伝子治療薬が，医薬
神経・代謝疾患における最新治療と治験
第1土曜特集 希少遺伝性疾患の最前線 科学と社会をつなぐ 小坂 仁 , 中村 幸恵 遺伝性神経・代謝疾患, グルコーストランスポーター1（GLUT1）, アデノ随伴ウイルス（AAV）, 遺伝子治療 医学のあゆみ 296巻 10号 pp. 923-930(2026年03月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
本稿では，アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターによる遺伝子補充療法の進展を概観し，筆者らが開発を進めるグルコーストランスポーター1欠損症（GLUT1-DS）治療の臨床応用を中心に紹介する．AAVベク
Ex vivoゲノム編集治療時代の幕開け
第1土曜特集 ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ ゲノム編集治療 パン イギュ , 堀田 秋津 遺伝子治療, 造血幹細胞, キメラ抗原受容体（CAR）-T細胞療法, iPS細胞（人工多能性幹細胞） 医学のあゆみ 292巻 5号 pp. 420-426(2025年02月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
ゲノム編集技術により，特定のDNA配列を改変することで遺伝子治療や細胞の高機能化が可能となった．この技術は従来の遺伝子治療と異なり，標的部位を改変する “ゲノム編集治療” として区別される．治療法に
CRISPR随伴トランスポゾン（CAST）によるプログラム可能なDNA挿入技術の開発
第1土曜特集 ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ ゲノム編集モダリティ 齋藤 諒 ゲノム編集, 遺伝子治療, CRISPR-Cas, トランスポゾン, CRISPR随伴トランスポゾン（CAST） 医学のあゆみ 292巻 5号 pp. 362-367(2025年02月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
多様なCRISPR-Casシステム由来のゲノム編集ツールが開発されてきたが，“プログラム可能なやり方で”，すなわち “任意の場所に任意のDNA配列を” 挿入するための普遍的な方法論はいまだ提示されて
血友病
第5土曜特集 止血・血栓・凝固の最新知見――研究と臨床を繋ぐ 出血性疾患――病態の解明と診断，治療の進歩 野上 恵嗣 血友病, インヒビター, 半減期延長型製剤, 非凝固因子製剤, 遺伝子治療 医学のあゆみ 294巻 9号 pp. 715-719(2025年08月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
血友病医療において，血液凝固第Ⅷ（Ⅸ）因子製剤の補充療法の進歩は，血友病性関節症の発症を抑制させ，血友病患者のQOL向上に大きく貢献した．しかし，製剤の頻回の静脈投与やブラッドアクセス，同種抗体（イ
AAVベクターによるin vivo治療デザイン
特集 デザイナー細胞の実用化と未来 大森 司 遺伝子治療, ゲノム編集, ダイレクトリプログラミング 医学のあゆみ 297巻 4号 pp. 304-307(2026年04月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターは，標的細胞へ直接遺伝子やゲノム編集ツールを送達し，生体内で機能的修復や細胞機能改変を実現する次世代モダリティである．従来の遺伝子補充療法に加え，塩基編集やプライ
難治性眼疾患に対するin vivo遺伝子治療の最前線
第1土曜特集 五感を科学する――感覚器研究の最前線 視覚 西口 康二 遺伝子治療, アデノ随伴ウイルス（AAV）, ゲノム編集, 視覚再建 医学のあゆみ 282巻 6号 pp. 634-640(2022年08月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
20世紀後半から21世紀にかけて眼科医療が大きく進歩した結果，白内障や網膜・脈絡膜血管疾患など治療できる眼疾患が増え，高齢化が進んだことも相まってわが国の失明の原因疾患の構成が大きく変わった．その結
末梢閉塞性動脈疾患に対する遺伝子治療の最前線
第5土曜特集 mRNAワクチンやゲノム編集で注目が集まる遺伝子治療 遺伝子治療技術を用いた疾患治療 眞田 文博 , 森下 竜一 血管新生, 肝細胞増殖因子（HGF）, 遺伝子治療 医学のあゆみ 285巻 5号 pp. 425-428(2023年04月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
末梢動脈性疾患（PAD）は閉塞性動脈硬化症（ASO）がその大部分（95％程度）を占め，ほかにはバージャー病などが知られている．特にASOは動脈硬化性病変による血管狭窄が主な病因であるため，罹患率は日
眼科疾患における大規模ゲノム解析
第5土曜特集 遺伝統計学の新潮流――新規創薬・個別化医療への挑戦 遺伝統計学と疾患オミクス研究 布施 昇男 眼科形質, 多因子疾患, 多遺伝子リスクスコア（PRS）, 遺伝性網膜ジストロフィ（IRD）, 遺伝子治療 医学のあゆみ 288巻 13号 pp. 1090-1095(2024年03月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
眼科領域の遺伝子解析は，1990年に網膜色素変性の原因遺伝子解析からはじまり，単一遺伝子疾患や遺伝子変異（mutation）から多因子疾患に関連する遺伝子多型（variation）へと移行してきた．
血友病に対する遺伝子治療とゲノム編集治療
第1土曜特集 ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ ゲノム編集治療 佐藤 孝弘 , 大森 司 血友病, 遺伝子治療, アデノ随伴ウイルス（AAV）, ゲノム編集治療 医学のあゆみ 292巻 5号 pp. 438-444(2025年02月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
血友病は，血液凝固第Ⅷ因子（FⅧ）または第Ⅸ因子（FⅨ）の遺伝子異常により生じる先天性の出血性疾患である．繰り返す関節内出血に起因する血友病性関節症を予防するために，重症例では治療薬の定期的な投与を
遺伝性難聴への遺伝子治療とゲノム編集治療
第1土曜特集 希少遺伝性疾患の最前線 科学と社会をつなぐ 神谷 和作 遺伝性難聴, 遺伝子治療, ゲノム編集治療, アデノ随伴ウイルス（AAV）, 内耳 医学のあゆみ 296巻 10号 pp. 931-936(2026年03月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
先天性難聴の約半数を占める遺伝性難聴では，1990年代の連鎖解析以降，次世代シークエンサー（NGS）の普及により多数の原因遺伝子が同定され，遺伝学的診断が急速に進展した．一方で，同定された変異を直接
塩基編集技術の発展と遺伝子治療への応用
第1土曜特集 ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ ゲノム編集モダリティ 米村 洋而 , 西田 敬二 塩基編集, 脱アミノ化, 遺伝子治療 医学のあゆみ 292巻 5号 pp. 350-356(2025年02月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
CRISPR-Cas9に代表されるDNA切断を伴うゲノム編集では，編集結果の不確実性と細胞毒性の高さが臨床などの応用の妨げとなりうるという認識が高まってきている．これに対して，塩基変換反応によって変
網膜色素変性の新規治療法としてのエピゲノム編集の可能性
第1土曜特集 エピゲノム編集の進歩と医療応用への道 藤田 幸輔 遺伝子治療, アデノ随伴ウイルス（AAV）, 網膜, 視細胞 医学のあゆみ 295巻 5号 pp. 432-437(2025年11月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
網膜色素変性は，わが国での失明原因第2位の有効な治療法がない遺伝性疾患であり，その治療開発が世界的にも注目されている．そして最近，重症な網膜色素変性の類縁疾患であるレーバー先天盲に対するアデノ随伴ウ
こう読んでほしい平成9年厚生白書
特別記事 厚生省大臣官房政策課調査室 新興・再興感染症, エボラ出血熱, 復活した結核, 薬剤耐性菌, O157とHACCP(ハサップ), 健康危機管理, CDC, 米国疾病管理センター, がんの「欧米化」, 未病概念, 健康づくりの3要素, 行動変容, 保健活動の展開, 子どもの生活習慣, 喫煙習慣, たばこ対策, 心の不健康, 睡眠障害, 摂食障害, PTSD, ストレス対策, 児童虐待, アダルトチルドレン, 心のバリアフリー化, 問い直される「高齢者像」, 「老人神話」の検証, 家族介護, 高齢者の自立支援, ケアマネージャーに期待される役割, 老年学, 厚生科学, 技術評価, テクノロジーアセスメント, 途上技術, 診療ガイドライン, 遺伝子治療, 臓器, 移植, 医療の「質の評価」 保健婦雑誌 53巻 10号 pp. 835-840(1997年10月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
メインテーマは「健康」と「生活の質」 今年の厚生白書は，昭和31年以来40回目の刊行となる。21世紀を目前に控え，感染症が再び大きな脅威となっている一方，生活習慣病や心の病といった現代人の生活に根ざ
先天性GPI欠損症（IGD）
第1土曜特集 医療に貢献する糖鎖研究最前線 先天性疾患 村上 良子 , 藤田 盛久 GPIアンカー型タンパク質（GPI-AP）, GPIトランスアミダーゼ複合体, 顆粒球CD16, フリーGPI, 遺伝子治療 医学のあゆみ 298巻 5号 pp. 436-441(2026年08月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
GPIアンカー型タンパク質（GPI-AP）の生合成には約30の遺伝子が関与しており，これらの遺伝性変異により，てんかんや知的障害を主症状とする先天性GPI欠損症（IGD）が発症する．現在までに24遺
ポンペ病の病態，診断，治療法の開発
第1土曜特集 遺伝性神経・筋疾患――診療と研究の最前線 ミオパチー，筋ジストロフィーの病態・診断・治療法開発 小林 博司 グリコーゲン, 筋力低下, 呼吸不全, 酸性αグルコシダーゼ（GAA）, 遺伝子治療 医学のあゆみ 283巻 10号 pp. 1006-1012(2022年12月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
ポンペ病（糖原病Ⅱ型）は，グリコーゲンの代謝不全で発症する糖原病Ⅰ～ⅩⅠ型のなかで唯一ライソゾーム病（LSD）に分類され，ライソゾームに局在する酵素（酸性αグルコシダーゼ：GAA）の機能不全が原因で
エピゲノム遺伝子治療の現状と新規ベクター開発の可能性
第1土曜特集 エピゲノム編集の進歩と医療応用への道 谷 憲三朗 遺伝子治療, CRISPR-dCas9, CRISPRi/CRISPRa, 麻疹ウイルス（MV）ベクター 医学のあゆみ 295巻 5号 pp. 413-420(2025年11月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
エピゲノム編集技術はCRISPR-dCas9を基盤として急速に発展しており，遺伝性疾患に対する新たな治療法として確立される可能性を秘めている．また，単一遺伝性疾患に限らず，がん，神経疾患，老化など広
MSC as therapeutic cytoreagents
特集 第40回 脳のシンポジウム 神経疾患治療の新しいテクノロジー 小船 雅義 , 濱田 洋文 遺伝子治療, 間葉系幹細胞, 骨髄幹細胞, 造血幹細胞, グリア細胞 神経研究の進歩 49巻 6号 pp. 931-937(2005年12月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
筆者らは，テロメラーゼ遺伝子導入・間葉系幹細胞株を樹立し，骨，軟骨，脂肪細胞，神経細胞，造血支持能細胞および腫瘍間質細胞に分化することを明らかにした。さらに間葉系幹細胞を細胞療法に用いることが可能か検
神経疾患と遺伝子治療
特集 第34回脳のシンポジウム 神経疾患治療の進歩 桃井 真里子 遺伝子治療, gene therapy, 神経疾患, nervous system disease, 変性性神経疾患, neurodegenerative disease 神経研究の進歩 43巻 6号 pp. 921-925(1999年12月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
日本における遺伝子治療が，原発性免疫不全症であるADA欠損症で開始され，その後，悪性疾患を中心に，治療への摸索を続けられているが，神経疾患における遺伝子治療は，頭蓋外の組織に比して，いくつもの点で乗
筋疾患の遺伝子治療―Duchenne型筋ジストロフィーを中心に
特集 ミオパチー研究最前線 武田 伸一 , 湯浅 勝敏 Duchenne型筋ジストロフィー, 遺伝子治療, 細胞移植治療, 薬物治療 神経研究の進歩 44巻 2号 pp. 305-316(2000年04月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
重症のDuchenne型筋ジストロフィー（DMD）の原因遺伝子が単離され，その産物がジストロフィンと命名されて以来，筋ジストロフィーの病態解明に関する研究は飛躍的に進歩した。しかし，明らかにされた原因