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生体内ゲノム編集技術 “HITI法” のupdate
第1土曜特集 ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ ゲノム編集細胞研究 鈴木 啓一郎 ゲノム編集治療, HITI法, アデノ随伴ウイルス（AAV）, 脂質ナノ粒子（LNP） 医学のあゆみ 292巻 5号 pp. 379-385(2025年02月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
CRISPR-Casに代表されるゲノム編集ツールの技術革新により，細胞内の標的とするゲノムDNAやRNA配列を特異的に改変することが可能となった．生体内に対してゲノム編集技術を応用するためには，これ
血友病に対する遺伝子治療とゲノム編集治療
第1土曜特集 ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ ゲノム編集治療 佐藤 孝弘 , 大森 司 血友病, 遺伝子治療, アデノ随伴ウイルス（AAV）, ゲノム編集治療 医学のあゆみ 292巻 5号 pp. 438-444(2025年02月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
血友病は，血液凝固第Ⅷ因子（FⅧ）または第Ⅸ因子（FⅨ）の遺伝子異常により生じる先天性の出血性疾患である．繰り返す関節内出血に起因する血友病性関節症を予防するために，重症例では治療薬の定期的な投与を
遺伝性難聴への遺伝子治療とゲノム編集治療
第1土曜特集 希少遺伝性疾患の最前線 科学と社会をつなぐ 神谷 和作 遺伝性難聴, 遺伝子治療, ゲノム編集治療, アデノ随伴ウイルス（AAV）, 内耳 医学のあゆみ 296巻 10号 pp. 931-936(2026年03月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
先天性難聴の約半数を占める遺伝性難聴では，1990年代の連鎖解析以降，次世代シークエンサー（NGS）の普及により多数の原因遺伝子が同定され，遺伝学的診断が急速に進展した．一方で，同定された変異を直接
純国産ゲノム編集ツール “Zinc Finger-ND1” の開発
第1土曜特集 ゲノム編集医療――最先端ツールからモデル，創薬，遺伝子治療へ ゲノム編集モダリティ 片山 翔太 , 山本 卓 Zinc Finger（ZF）-ND1, 純国産ゲノム編集ツール, 高機能化, ゲノム編集治療 医学のあゆみ 292巻 5号 pp. 340-343(2025年02月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
ゲノム編集ツールは，医療分野をはじめとするさまざまな産業分野での利用が期待されている．しかし知的財産の問題があり，産業分野で利用できるゲノム編集ツールは限られている．第一世代のゲノム編集ツールとして