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遺伝性難聴への遺伝子治療とゲノム編集治療
第1土曜特集 希少遺伝性疾患の最前線 科学と社会をつなぐ 神谷 和作 遺伝性難聴, 遺伝子治療, ゲノム編集治療, アデノ随伴ウイルス（AAV）, 内耳 医学のあゆみ 296巻 10号 pp. 931-936(2026年03月)- 有料閲覧
- 概要（一部）
先天性難聴の約半数を占める遺伝性難聴では，1990年代の連鎖解析以降，次世代シークエンサー（NGS）の普及により多数の原因遺伝子が同定され，遺伝学的診断が急速に進展した．一方で，同定された変異を直接